一项开创性临床试验正在测试经过特殊改造的干细胞能否帮助帕金森病患者的大脑恢复自身产生多巴胺的能力。由于该疾病是由产生多巴胺的细胞逐渐丧失所驱动，进而导致震颤、僵硬和行动迟缓，研究人员正在将实验室培养的细胞直接植入大脑的运动中枢，以替代已损失的细胞。
这种病症与大脑中多巴胺水平的下降密切相关。多巴胺是一种化学信使，在控制运动以及支持记忆、情绪和其他基本功能方面起着关键作用。随着产生多巴胺的脑细胞逐渐死亡，大脑失去了正确调节运动的能力。这种衰退导致了帕金森病的典型症状，包括震颤、肌肉僵硬和运动迟缓。
南加州大学凯克医学的研究人员目前正在测试一种新方法，旨在直接解决这种多巴胺缺失问题。在早期阶段的临床试验中，医生们将经过特殊设计的干细胞植入大脑。这些细胞旨在替换受损的神经元并生成多巴胺。
"如果大脑能够再次产生正常水平的多巴胺，帕金森病的进程可能会减缓，运动功能也可能得到恢复，"凯克医学神经外科医生、该研究的主要研究者Brian Lee医学博士表示。
重新编程干细胞以产生多巴胺
这种治疗方法使用了一种较新的实验室培养干细胞，称为诱导多能干细胞（iPSC）。与胚胎干细胞不同，iPSC是通过采集成体细胞（如皮肤或血液细胞）并将其重新编程回多能状态而制成的。在这种状态下，它们可以发育成体内的许多不同种类的细胞。
"我们相信这些iPSC能够可靠地成熟为产生多巴胺的脑细胞，并为重新启动大脑的多巴胺生产提供最佳机会，"凯克医学专门研究帕金森病及其他运动障碍疾病的神经科医生、该研究的联合主要研究者Xenos Mason医学博士表示。
脑部植入手术与长期监测
为了植入细胞，Lee在头骨上开一个小口以到达大脑。利用磁共振成像（MRI）进行引导，他小心地将干细胞放置于负责协调运动的区域——基底节中。
手术后，研究人员将对参与者进行12-15个月的密切观察，追踪症状的变化并监测潜在的副作用，包括运动障碍（异常的不自主运动）或感染。研究人员计划持续跟踪患者并监测其状况长达五年。
"我们的最终目标是开创一种能够修复患者运动功能、为他们提供更好生活质量的技术，"Lee表示。
凯克医学是美国参与该研究的三个中心之一。这项多中心临床试验共纳入12名患有中度至中度重度帕金森病的患者。
这种名为RNDP-001的干细胞疗法由Kenai Therapeutics公司生产，这是一家专注于开发神经系统疾病治疗的生物技术公司。美国食品药品监督管理局已授予该临床试验（Phase 1 REPLACE™）快速通道资格，旨在加快其开发和审评过程。
披露：Mason过去曾从Kenai Therapeutics获得过酬金。