俄勒冈州立大学的药物输送研究人员开发了一种设备,有可能改善囊性纤维化等遗传性肺病患者的基因治疗
在细胞培养和小鼠模型中,俄亥俄州立大学药学院的科学家展示了一种新的可吸入纳米颗粒雾化技术,该技术可用于将信使RNA(新冠肺炎疫苗的基础技术)携带到患者肺部
研究人员表示,这些发现很重要,因为目前的纳米颗粒雾化方法会使它们受到剪切应力的影响,阻碍它们包裹遗传物质的能力,并导致它们聚集在肺部的某些区域,而不是均匀分布
这项由药物科学教授Gaurav Sahay领导的研究发表在ACS Nano上Sahay的实验室研究脂质纳米颗粒(LNP)作为一种基因传递载体,重点研究囊性纤维化,这是一种导致持续肺部感染的渐进性遗传疾病,影响美国30000人,每年约有1000例新病例被发现
一个有缺陷的基因—囊性纤维化跨膜电导调节剂或CFTR—导致这种疾病,其特征是肺部脱水和粘液积聚堵塞气道
脂质是一种含有脂肪尾巴的有机化合物,存在于许多天然油和蜡中,而纳米颗粒是尺寸从1到1000亿分之一米不等的微小物质。信使核糖核酸为细胞提供制造特定蛋白质的指令
在冠状病毒疫苗中,脂质纳米颗粒携带的信使核糖核酸指示细胞制造一段无害的病毒刺突蛋白,从而引发身体的免疫反应。作为囊性纤维化的治疗方法,这种遗传物质可以修复患者CFTR基因的缺陷
“我们使用了一种新型的微流体芯片,它有助于产生携带纳米颗粒的羽状物,并且不会引起任何剪切应力,”Sahay说。Sahay说:“这种设备基于类似的喷墨墨盒的想法,喷墨墨盒可以产生羽流,在纸上打印文字。”四年前,俄勒冈州一家名为Rare Air Health股份有限公司的初创公司联系了他,探讨使用微流体技术雾化和输送脂质纳米颗粒的前景
微流体学是研究流体在穿过或限制在配备通道和腔室的微型设备中时的行为。与体积力相反,表面力在微观尺度上主导着流体,这意味着流体在那里的作用与日常生活中观察到的大不相同
“当Rare Air出现在我面前时,我认为该设备可能非常适合我们的目的,随后进行了广泛的研究,证明了与临床使用的振动网状喷雾器相比,该设备在产生雾化纳米颗粒方面的优越性,”Sahay说
“该设备不让纳米颗粒聚集,可以以比现有技术更高的精度输送信使核糖核酸。另一件很酷的事情是,该设备可以进行数字控制,Rare Air正在开发供人类使用的原型。”
除了Sahay,俄勒冈州的其他研究人员还有Yulia Eygeris、Jeonghwan Kim、Antony Jozić;和Elissa Bloom。肯塔基州列克星敦富奈微流体系统公司的科学家也参与了此次合作
“Funai专注于喷墨技术,并大规模制造这些芯片;他们密切合作,使该设备适合雾化,”Sahay说,他除了在俄勒冈州立大学担任顾问外,还担任Rare Air的顾问。“这项研究证明了新设备和配方科学之间的结合,这可能会对人类健康产生巨大影响。”
Journal information: ACS Nano
Provided by Oregon State University
2024-10-28
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