具有CRISPR成分的肺靶向脂质纳米颗粒成功治疗囊性纤维化小鼠模型

来自得克萨斯大学西南医学中心、凯斯西储大学医学院和ReCode Therapeutics的一组医学研究人员开发了一种将基因编辑工具发送到肺部的方法，以修复与囊性纤维化相关的缺陷基因

在他们发表在《科学》杂志上的研究中，该小组克服了阻碍先前治疗的问题，并相信他们的方法很快将用于治疗人类患者

囊性纤维化是一种影响肺部和胃肠道的遗传性疾病——一个有缺陷的基因会导致肺部和整个消化系统的粘性粘液堆积。已经开发了许多治疗这种疾病症状的疗法，但仍然没有治愈方法

最近，研究人员曾试图将基因编辑工具送入肺部，以修复有缺陷的基因，但到目前为止，由于难以使其通过免疫系统和粘液，这些努力都失败了

其他的努力包括通过血液将治疗方法输送到肺部。它们也失败了，因为肝脏在它们到达肺部之前就将它们过滤掉了

在这项新研究中，研究人员开发了一种基于后一种方法的治疗方法，但找到了一种防止其卡在肝脏中的方法

研究团队调整了基因编辑机制，以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。他们还对它们进行了调整，使其在通过血流到达肺上皮衬里的基底外侧。这使得纳米颗粒能够进入几种类型的肺细胞，包括基底细胞

研究人员在基因改造为具有类人囊性纤维化的小鼠身上测试了这种方法。事实证明，这种疗法非常有效——研究人员发现，基因编辑器已经到达了所需的靶点，并在一半接受测试的小鼠中修复了突变

在监测成功治疗的小鼠时，研究小组发现它可以缓解症状长达22个月