纳米脂质体为治疗罕见遗传病铺平道路

一个国际研究小组开发了一种基于纳米技术的新疗法，称为纳米GLA，用于治疗法布里病。新的治疗方案在临床前研究中显示出显著的疗效。该研究于今年12月发表在《科学进展》杂志上

法布里病是一种罕见的遗传性疾病，由GLA酶（α-半乳糖苷酶a）缺乏引起，导致脂肪底物（主要是球三糖基神经酰胺或Gb3）在细胞中积累，对各种器官产生严重影响

基于使用肽靶向纳米脂质体的纳米GLA疗法，有效地将包裹在纳米脂质体中的缺乏酶GLA输送到受这种疾病影响最大的器官。研究人员已经设法生产出具有必要质量和数量的纳米GLA，用于临床前测试，以及进入临床阶段

在法布里病小鼠模型的研究中，与使用未包裹酶的疗法相比，纳米GLA的疗效有所提高，显示出对包括大脑在内的受影响器官的有效性，这是目前疗法无法实现的一个关键里程碑。这些结果强调了纳米GLA在解决法布里病的全身和脑血管表现方面的潜力

鉴于这一创新的重要性，欧洲药品管理局于2021年授予了nanoGLA孤儿药物名称（孤儿药品名称），这是推动其发展的关键一步

ICMAB研究员、该文章的主要作者之一Elisabet González解释说：“新的纳米GLA制剂为法布里病患者提供了一个有前景的机会，特别是在解决该疾病的神经表现方面，这是目前疗法无法克服的局限性。我们的目标是通过利用纳米技术的潜力开发更安全、更有效的治疗方法。”

这些结果为纳米GLA在人类患者临床阶段的持续药物开发提供了绿灯 More information: Judit Tomsen-Melero et al, Targeted nanoliposomes to improve enzyme replacement therapy of Fabry disease, Science Advances (2024). DOI: 10.1126/sciadv.adq4738

Journal information: Science Advances