An international research team has developed a new therapy based on nanotechnology called nanoGLA for the treatment of Fabry disease. The new therapeutic solution has shown remarkable efficacy in preclinical studies. The study was published this December
一个国际研究小组开发了一种基于纳米技术的新疗法，称为纳米GLA，用于治疗法布里病。新的治疗方案在临床前研究中显示出显著的疗效。该研究于今年12月发表在《科学进展》杂志上
法布里病是一种罕见的遗传性疾病，由GLA酶（α-半乳糖苷酶a）缺乏引起，导致脂肪底物（主要是球三糖基神经酰胺或Gb3）在细胞中积累，对各种器官产生严重影响
基于使用肽靶向纳米脂质体的纳米GLA疗法，有效地将包裹在纳米脂质体中的缺乏酶GLA输送到受这种疾病影响最大的器官。研究人员已经设法生产出具有必要质量和数量的纳米GLA，用于临床前测试，以及进入临床阶段
在法布里病小鼠模型的研究中，与使用未包裹酶的疗法相比，纳米GLA的疗效有所提高，显示出对包括大脑在内的受影响器官的有效性，这是目前疗法无法实现的一个关键里程碑。这些结果强调了纳米GLA在解决法布里病的全身和脑血管表现方面的潜力
鉴于这一创新的重要性，欧洲药品管理局于2021年授予了nanoGLA孤儿药物名称（孤儿药品名称），这是推动其发展的关键一步
ICMAB研究员、该文章的主要作者之一Elisabet González解释说：“新的纳米GLA制剂为法布里病患者提供了一个有前景的机会，特别是在解决该疾病的神经表现方面，这是目前疗法无法克服的局限性。我们的目标是通过利用纳米技术的潜力开发更安全、更有效的治疗方法。”
这些结果为纳米GLA在人类患者临床阶段的持续药物开发提供了绿灯