工程化细胞外囊泡有助于输送先进药物

卡罗林斯卡学院的研究人员开发了一种技术，可以有效地将治疗性蛋白质和RNA输送到细胞。该方法发表在《自然通讯》上，在动物研究中显示出有希望的结果，可以提供基因编辑和蛋白质治疗。

该方法基于所谓的细胞外囊泡（EV），即细胞自然分泌的微小气泡，可以在细胞之间运输生物活性分子。研究人员现在通过引入两个关键成分成功地改善了这些气泡：一种称为内含子的细菌蛋白质的一小部分和一种来自病毒的所谓融合蛋白。

融合蛋白有助于气泡与内体膜融合并将其内容物释放到细胞中，而内体可以自我切割，从而有助于在细胞内释放治疗性蛋白质。

“这项创新的工程策略代表了细胞外囊泡技术向前迈出的重要一步，有效地克服了内体逃逸不良和细胞内释放有限等关键障碍，”该研究的最后作者、实验室医学系的研究员Samir EL Andalossi教授说。

“我们的体内研究结果强调了工程电动汽车作为治疗多种疾病的多功能平台的潜力，包括全身炎症、遗传性疾病和神经系统疾病。”

该研究的第一作者、实验室医学系的梁秀明博士补充道：“通过提高靶细胞治疗的效率和可靠性，这项技术可以显著拓宽先进药物的应用。”

小鼠的大脑变化

在细胞和活体动物的实验中，研究人员能够有效地递送Cre重组酶，一种可以切割和粘贴DNA的蛋白质，以及Cas9/sgRNA复合物，这些复合物被用于编辑基因。当将负载Cre重组酶的细胞外囊泡注射到小鼠脑中时，观察到海马和皮质脑结构中的细胞发生了显著变化。梁说：“这为使用CRISPR/Cas9基因剪刀或类似工具治疗中枢神经系统的严重遗传性疾病，如亨廷顿氏病和脊髓性肌萎缩症，带来了希望。”。

研究人员还证明，该技术可用于治疗小鼠的全身炎症。p