新的基于纳米粒子的基因递送系统靶向肺部治疗癌症、囊性纤维化

科学家们开发了一种新的药物输送系统，将基因疗法直接输送到肺部，为肺癌和囊性纤维化等疾病的患者开辟了前景，从而在治疗呼吸道疾病方面取得了关键突破。

这项研究由俄勒冈州立大学药学院的Gaurav Sahay领导，与俄勒冈健康与科学大学和赫尔辛基大学合作进行。研究结果发表在《自然通讯》和《美国化学学会杂志》上的两篇论文中。

科学家们创造并测试了150多种不同的材料，发现了一种新型纳米粒子，可以安全有效地将信使RNA和基因编辑工具携带到肺细胞。在对小鼠的研究中，这种治疗减缓了肺癌的生长，并有助于改善受囊性纤维化限制的肺功能，囊性纤维化是一种由一种缺陷基因引起的疾病。

研究人员还开发了一种化学策略，用于构建纳米载体中使用的广泛的肺靶向脂质库。萨哈说，这些材料构成了新型药物输送系统的基础，可以定制以到达体内的不同器官。

他说：“简化的合成方法使为各种疾病设计未来的疗法变得更加容易。”。“这些结果证明了基因药物靶向递送的力量。我们既能激活免疫系统对抗癌症，又能恢复遗传性肺病的功能，而不会产生有害的副作用。”

俄勒冈州立大学的K.Yu Vlasova、D.K.Sahel、Namratha Turuvekere Vittala Murthy、Milan Gautam和Antony Jozic是《自然通讯》论文的合著者，该论文还包括OHSU和赫尔辛基大学的科学家。俄勒冈州立大学的Murthy、Jonas Renner、Milan Gautam、Emily Bodi和Antony Jozic与Sahay合作进行了另一项研究。萨哈伊说：“我们的长期目标是通过将正确的遗传工具运送到正确的地方，创造更安全、更有效的治疗方法。”。“这是朝着这个方向迈出的重要一步。”