科学家们开发了一种新的药物输送系统,将基因疗法直接输送到肺部,为肺癌和囊性纤维化等疾病的患者开辟了前景,从而在治疗呼吸道疾病方面取得了关键突破。
这项研究由俄勒冈州立大学药学院的Gaurav Sahay领导,与俄勒冈健康与科学大学和赫尔辛基大学合作进行。研究结果发表在《自然通讯》和《美国化学学会杂志》上的两篇论文中。
科学家们创造并测试了150多种不同的材料,发现了一种新型纳米粒子,可以安全有效地将信使RNA和基因编辑工具携带到肺细胞。在对小鼠的研究中,这种治疗减缓了肺癌的生长,并有助于改善受囊性纤维化限制的肺功能,囊性纤维化是一种由一种缺陷基因引起的疾病。
研究人员还开发了一种化学策略,用于构建纳米载体中使用的广泛的肺靶向脂质库。萨哈说,这些材料构成了新型药物输送系统的基础,可以定制以到达体内的不同器官。
他说:“简化的合成方法使为各种疾病设计未来的疗法变得更加容易。”。“这些结果证明了基因药物靶向递送的力量。我们既能激活免疫系统对抗癌症,又能恢复遗传性肺病的功能,而不会产生有害的副作用。”
俄勒冈州立大学的K.Yu Vlasova、D.K.Sahel、Namratha Turuvekere Vittala Murthy、Milan Gautam和Antony Jozic是《自然通讯》论文的合著者,该论文还包括OHSU和赫尔辛基大学的科学家。俄勒冈州立大学的Murthy、Jonas Renner、Milan Gautam、Emily Bodi和Antony Jozic与Sahay合作进行了另一项研究。萨哈伊说:“我们的长期目标是通过将正确的遗传工具运送到正确的地方,创造更安全、更有效的治疗方法。”。“这是朝着这个方向迈出的重要一步。”
Jonas Renner et al, Synthesis of Ionizable Lipids for Gene Delivery to the Lung Using an Ugi Four Component Reaction, Journal of the American Chemical Society (2025). DOI: 10.1021/jacs.5c04123
Journal information: Journal of the American Chemical Society , Nature Communications
Provided by Oregon State University
2025-06-07
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