Cell therapies could help in the treatment of hereditary diseases, myocardial infarction and hundreds of other diseases. For many blood diseases, new cells can already be transplanted into human patients, and diabetes has also been treated by transplantin
细胞疗法可以帮助治疗遗传性疾病、心肌梗死和数百种其他疾病。对于许多血液疾病,新细胞已经可以移植到人类患者身上,糖尿病也可以通过移植通过器官捐赠获得的细胞或最近从患者自身干细胞修饰的β细胞来治疗
基因编辑细胞的风险是无意的DNA突变,包括那些使患者易患癌症的突变。此外,组织类型的差异使得简单地将细胞从一个人转移到另一个人是不可能的
适合任何人的细胞,或免疫不可见的细胞,已经被创造出来,但它们也与癌症风险的增加有关。十多年前,Docent和临床遗传学家Kirmo Wartiovaara的研究小组开始开发可以避免这些问题的细胞。现在,该小组已经成功地产生了无法独立增殖的细胞,因此无法转化为恶性细胞
这项研究发表在《分子治疗》杂志上
Wartiovaara说:“我们几乎所有的疾病都是由细胞功能障碍引起的。一个医学梦想是用新的健康细胞对抗组织损伤、疾病甚至衰老。我们的研究使我们离安全新颖的细胞疗法又近了一步。” 安全系统阻止细胞分裂研究人员修改干细胞,使其只有在补充胸苷(DNA的构建块之一)的情况下才能分裂。经过这种安全处理的细胞如果没有对DNA合成至关重要的补充成分,就无法复制其基因组。这就阻止了它们的扩散。当细胞因其各种任务而分化时,它们停止分裂,不再需要补充。该创新受到赫尔辛基大学创新服务(HIS)的保护
最初,研究人员调查了细胞生长是否可以通过外用物质进行调节。一旦成功,他们检查细胞是否正常工作
赫尔辛基大学的博士研究人员Rocio Sartori Maldonado说:“我们使用干细胞产生产生胰岛素的β细胞,然后将其移植到实验动物体内。这些细胞在近六个月的实验中调节动物的血糖水平。”
“这些细胞也能够像往常一样分化为其他组织类型,我们没有观察到它们的任何差异,只是在没有我们的许可的情况下无法增殖,”他补充道
一种能够安全编辑细胞的技术干细胞是非常原始的细胞,因为它们必须能够大量分裂并向许多不同的方向发展。它们具有一系列用途的潜力,但它们的原始性质也带来了一个问题:如果一些细胞没有分化,而是继续以原始形式生长呢?根据该研究的主管Wartiovaara的说法,研究小组的解决方案能够在生产过程中有效地增殖细胞,这种增殖可以在所需的时间停止,例如移植后该解决方案还可以编辑单元格,而不用担心编辑本身的不利影响。例如,细胞可以被制造成受体免疫系统无法识别的东西
Wartiovaara说:“以前,这种细胞的风险很高,因为免疫系统也会监测癌症的发病。现在,这种风险很小或根本不存在。理想情况下,这些细胞可以转化为适合所有人的产品,并在必要时快速部署。”