该研究对15名患者进行了为期一年的随访，以确定此前在两个月时报告的胆固醇和甘油三酯降幅是否会随时间持续。12个月后，接受最高剂量的参与者的低密度脂蛋白（LDL）胆固醇较基线降低了52.5%，甘油三酯下降了47.8%。
在为期一年的随访期间，未报告与该疗法相关的严重不良事件。
胆固醇降幅持续一年
研究结果在2026年欧洲心脏病学会年会上公布，并同时发表在《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）上。
“在2025年11月公布的初始数据基础上，其降脂效果的持久性令人印象深刻，”该研究的第一作者、克利夫兰医学中心心脏病学家Luke Laffin医学博士说。“令人鼓舞的是，在试验及治疗后的这一年中，没有发生与CTX310相关的严重安全事件。我们期待能在更多患者中继续研究这一疗法。”
CRISPR-Cas9是一种基因编辑技术，旨在对人体DNA的特定部分进行靶向改变。研究人员正在研究将其作为一种潜在方法，通过改变导致疾病的基因来治疗严重疾病。
CTX310如何靶向血液中的脂肪
在试验中测试的名为CTX310的实验性疗法以一次性输注的方式给药。它将CRISPR编辑系统递送至肝脏，在那里关闭一种名为ANGPTL3的基因。
ANGPTL3有助于调节血液中循环的脂肪。使该基因失活可以降低LDL胆固醇和甘油三酯，这两者均与心血管疾病有关。
在研究期间，患者接受了剂量从0.1至0.8 mg/kg不等的CTX310。在输注前，他们接受了皮质类固醇和抗组胺药治疗。
随后，研究人员对参与者进行了治疗安全性监测，并测量了ANGPTL3、LDL胆固醇和甘油三酯水平的变化。
在最高剂量下，CTX310在治疗12个月后使LDL胆固醇和甘油三酯平均降低了约50%。
长期监测将继续进行
尽管早期结果令人鼓舞，但CTX310仍处于实验阶段，且该研究仅涉及15人。
参与者在治疗后接受了为期一年的监测，研究人员计划按照FDA对基因编辑疗法的建议，继续进行另外15年的长期安全性随访。
该研究由瑞士楚格州的CRISPR Therapeutics AG资助。
Laffin博士所在的机构已获得Crispr Therapeutics的研究资助。