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赫尔辛基大学的一个研究小组发现了一种治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的新的候选药物脑多巴胺神经营养因子CDNF延长了大鼠和小鼠的临床症状
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种快速发展的神经退行性疾病，它会影响大脑和脊椎的神经系统具体地说，选择性地产生的脑脊髓炎导致肌肉萎缩和瘫痪大多数ALS患者死于呼吸衰竭，通常在症状出现后的1-3年内这是ALS的原因，也是欧洲唯一可用的药物，riluzole只会延长ALS患者的生存时间
MerjaVoutilainen助理教授和来自赫尔辛基大学制药和生物技术研究所再生神经科学小组的研究人员，以及他们的国家和国际实验室，研究了一种名为脑血管紧张素神经营养因子（CDNF）的蛋白质在ALS的整个细胞和模型中的疗效
2007年，Mart Saa教授在实验室发现了CDNF蛋白，该蛋白主要存在于细胞内的内质网中ER是一种重要的细胞有机物，主要参与细胞中三分之一环蛋白的合成和成熟CDNF先前已显示其对帕金森病的治疗潜力在这项研究中，再生神经科学小组使用了三种经过基因修饰的动物模型来表达影响ALSpace的人类突变（TDP43-M337VandSOD1-G93A）他们一直在研究CDNF是否会影响AD模型中的疾病发展，并阐明其作用机制他们特别感兴趣的是研究内质网应激，这是细胞对保护细胞及其蛋白质的反应如果ER应激是慢性的，就像许多神经系统疾病一样，它可能会导致死亡“我们发现，将CDNF应用于ALS可以显著改善患者的运动行为，并阻止麻痹症状的发展。与未接受CDNF的大鼠相比，改善症状反映出脊髓或海马中存活的运动神经元数量增加。我们的实验表明，CDNF可能会挽救运动神经元，从而导致ER应激反应，从而导致细胞死亡。重要的是这项研究的主要作者Francesca DeLorenzo博士说：“这是一种不同的动物模型，独立于特定的基因突变。”这项研究为对抗最严重的ALS细胞病理学：ER应激的合理治疗开辟了道路“.
”CDNFholds对ALS的新治疗方法的设计做出了重大承诺，”赫尔辛基大学助理教授、该研究的负责人和高级研究员MerjaVoutilainen博士说
来源:
Materials provided by
University of Helsinki.
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参考:
2024-01-20
2024-01-20
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2024-01-20
2024-01-20
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