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北京前沿科学技术研究院（简称“北前科学院”）成立于2016年9月，北前科学院，是由北京中科光析科学技术研究所，北检（北检）检测技术研究院，标检（北京）质量检测中心等科研单位，组建成立的独立科学科研机构，致力于前沿科学领域的研究与创新人才培养，科学技术转移孵化等，世界前沿新科学普及传播。 更多简介 +
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医学研究显示，基因治疗有可能治疗镰状细胞病等遗传疾病，并在Nature Medicine上发表了该研究的定义，为治疗后的疾病处理提供了重要的新见解
本研究观察了六名患有病态疾病的患者的样本，这些患者是如何在波士顿儿童医院接受治疗的他们与一个国际专家团队一起，仔细观察了患者在基因治疗前和基因治疗后的细胞遗传学变化，并将这些变化与两人的治疗进行了比较
这项研究强调了长期和深入监测患有遗传疾病的患者的细胞样本以追踪可能导致血癌的突变的重要性
来自生物和约克生物医学研究所的DavidKent教授的最新研究报告的合著者说：“考虑清理森林和种植新种子等遗传过程。如果你认为大多数种子都是绿色的，那么‘选择’就可以观察到森林在周向再生。
”我们的研究表明，基因治疗包括对不同血液干细胞的选择性，这些细胞是我们血液和免疫系统的“种子”细胞基因治疗后，治疗可能有利于具有某些突变的干细胞的生长，而这种插管可能有助于扩大包含这些突变的血细胞在其他研究中，这种扩张与血癌的发展有关，尤其是在老年人中，但这些研究结果与血癌病因的关系尚未完全阐明“.
研究人员发现了一种新技术，这是一种新的科学，可以追踪和比较患者的血细胞，这种方法可能会对未来的基因治疗试验产生重大影响。
来自波士顿儿童医院和哈佛医学院的DavidWilliams博士的研究合著者指出：”基因治疗仍然是免疫系统疾病等潜在的免疫条件，并且了解该过程如何影响造血干细胞的生长是安全的关键值得注意的是，我们的研究表明，年轻患者的干细胞突变较少，在治疗后并没有抑制强烈的突变迹象这表明，让年轻的基因治疗患者既安全又有效，但需要做大量的工作才能正式做到这一点“.
镰状细胞病是一种遗传性遗传病，它改变了红细胞的自然圆形和柔性形状，使其变成病态或新月形，导致健康问题，并使患有血癌的患者陷入困境。尽管全球约有1亿人感染了这种疾病，但这种疾病只发生在其父母的血液中。在这种疾病流行的地区，如在撒哈拉以南非洲，高达20%的人口可能受到影响
然而，最近的进步带来了希望这种创新的方法包括改变患者自己的干细胞来确定身体，纠正因正常细胞形状而引起的缺陷这些定向细胞被重新引入患者体内，旨在用健康、正常的形状代替有问题的细胞
这项由BillandMelindaGatesFoundation资助的研究表明，基因治疗的结果表明，血液干细胞中新DNA突变的可能性很小相反，通过基因修饰这些干细胞来确定身体，并将mback移植到患者体内的过程，会使准备好携带这些突变的血液干细胞更加突出，从而增加它们对血液和免疫系统的影响研究人员表示，研究结果表明，年轻患者可能在其一生中获得了更严重的细胞突变，这可能预示着他们在未来患上这种疾病和其他疾病的可能性
该报告的联合首席作者、来自生物系和约克生物医学研究所的AlyssaCull博士强调了进一步研究的必要性：“我们没有要求深入研究特定突变和基因治疗程序之间的确切联系。人们迫切需要了解如何进行基因治疗，以清除可能含有影响血细胞生长的突变的干细胞。确定细胞样本中的突变是否在长期内存在，这是一个重大的挑战，需要进一步的研究。”
Wellcome Sanger研究所的联合首席作者MichaelSpencer Chapman认为需要对患者进行长期随访，他说：“我们的研究表明，基因治疗改变和改变了来自病态患者的干细胞，有时会包含癌症相关的突变，从而通过基因治疗程序加速生长。继续跟踪这些突变，加深对这些过程的理解，将对全世界病态患者的未来细胞产生深远影响。”
来源:
Materials provided by
University of York.
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参考:
2024-01-20
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