智能纳米粒子对肺癌和囊性纤维化发起基因治疗

这项由俄勒冈州立大学药学院Gaurav Sahay领导的研究，是与俄勒冈健康与科学大学以及赫尔辛基大学合作进行的。研究结果以两篇论文形式分别发表于Nature Communications和Journal of the American Chemical Society期刊。

科学家们创建并测试了150多种不同材料，发现了一种新型纳米颗粒，能够安全有效地将信使RNA和基因编辑工具递送至肺细胞。在小鼠研究中，该疗法减缓了肺癌生长，并改善了因囊性纤维化（由单个基因缺陷引起的疾病）而受限的肺功能。

研究人员还开发了一种化学策略，用于构建纳米载体中使用的靶向肺部脂质库。Sahay表示，这些材料构成了新型药物递送系统的基础，可通过定制实现靶向体内不同器官。

"简化的合成方法使我们能更便捷地为多种疾病设计未来疗法，"他指出，"这些结果证明了靶向递送技术在基因药物中的强大效力。我们既能激活免疫系统对抗癌症，又能恢复遗传性肺病的功能，且未产生有害副作用。"

俄勒冈州立大学的K. Yu Vlasova、D.K. Sahel、Namratha Turuvekere Vittala Murthy、Milan Gautam和Antony Jozic是《Nature Communications》论文的合著者，该研究还包括来自OHSU和赫尔辛基大学的科学家。OSU的Murthy、Jonas Renner、Milan Gautam、Emily Bodi和Antony Jozic与Sahay合作完成了另一项研究。

"我们的长期目标是通过将正确的基因工具递送至正确位置，创造更安全、更有效的治疗方案，"Sahay强调，"这是实现该目标的重要一步。"

本研究获得了囊性纤维化基金会、美国国家癌症研究所及美国国家心肺血液研究所的资助。