UT西南医学中心的二期临床试验结果显示,多发性硬化症(MS)和帕金森病(PD)患者每天服用的金纳米晶体悬浮液显著逆转了与大脑能量活动相关的代谢产物缺陷,并导致功能改善。作者表示,发表在《纳米生物技术杂志》上的这一发现最终可能有助于将这种治疗方法应用于这些和其他神经退行性疾病的患者
“我们谨慎乐观地认为,通过这一策略,我们将能够预防甚至逆转一些神经残疾,”Peter Sguigna医学博士说,他领导了这项活跃的多发性硬化症试验,是犹他大学西南分校Peter O'Donnell Jr.脑研究所的神经病学助理教授和研究员
Sguigna博士解释说,健康的大脑功能取决于通过一种名为三磷酸腺苷(ATP)的分子向该器官的细胞持续提供能量。年龄会导致大脑能量代谢下降,烟酰胺腺嘌呤二核苷酸(NAD+)与其伴侣烟酰胺腺嘌呤四核苷酸+氢(NADH)的比例下降是显而易见的然而,研究表明,在多发性硬化症、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症(ALS)等神经退行性疾病中,NAD+/NADH比率的下降要快得多,也更严重。Sguigna博士说,对细胞、动物模型和人类患者的研究表明,停止或逆转这种能量不足可能会导致神经退行性疾病患者的下降速度减慢,甚至部分康复
为此,他和他的同事与Clene Nanomedice公司合作,该公司将金纳米晶体开发成神经退行性疾病的口服治疗剂,包括一种名为CNM-Au8的实验性治疗。这些纳米晶体充当催化剂,提高NAD+/NADH比率,积极改变脑细胞的能量平衡——这一现象在先前的研究中的细胞和动物模型中得到了证明
为了确定CNM-Au8在人类患者中是否达到了预期目标,UTSW研究人员招募了11名复发性多发性硬化症患者和13名帕金森氏症患者参加两个二期临床试验,即REPAIR-MS和REPAIR-PD光谱扫描以确定它们的基线NAD+/NADH比率以及与细胞能量代谢相关的其他分子的水平。在他们连续12周每天服用CNM-Au8后,测试包括第二次核磁共振波谱
与基线相比,24名患者的NAD+/NADH比率平均增加了10.4%,表明CNM-Au8正按预期靶向大脑。其他高能分子,包括ATP,在治疗结束时标准化为该组,这是另一种潜在的有益效果
通过对帕金森病功能结果的有效调查,研究人员发现,患有这种疾病的研究患者报告称,“日常生活的运动体验”一度有所改善,这表明服用CNM-Au8可以改善他们疾病的功能症状。没有一名患者出现与CNM-Au8相关的严重不良副作用。Sguigna博士说,尽管这些结果令人鼓舞,但还需要更多的研究。REPAIR-MS将继续招募参与者,看看类似的发现是否可以在进行性多发性硬化症中重现
Provided by UT Southwestern Medical Center
2025-05-13
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