通常情况下,缺乏临床试验意味着孕妇会因为现有药物是在标签外为她们开的,或者根本没有。一项新的研究为开发妊娠安全基因疗法的重要参数提供了概念验证
自从新冠肺炎mRNA疫苗被分发到包括孕妇在内的数亿人中以来,脂质纳米颗粒(LNPs)的力量得到了更广泛的赞赏。卡内基梅隆大学的研究人员正致力于通过在基因水平上治疗疾病来解锁各种新疗法
“在思考基因医学的未来时,我们想了解什么对孕妇也有好处,”Kathryn Whitehead说 化学工程和生物医学工程教授怀特黑德是最早研究妊娠期信使核糖核酸递送的人之一在美国国家科学院院刊上发表的一篇论文中,Whitehead为妊娠期安全使用脂质纳米颗粒的设计提供了结构指导。脂质纳米颗粒是将信使核糖核酸带入细胞的递送载体
许多关于孕妇和非孕妇基因治疗的问题都与分娩载体有关。目前尚不清楚同一种分娩工具是否可以用于所有人,或者是否需要专门开发一种用于怀孕期间安全使用的分娩工具
Whitehead的研究深入了解了与未怀孕的人相比,怀孕期间的变化如何改变纳米颗粒的行为
免疫系统及其对任何外来事物的通常反应在怀孕期间都会发生变化。由于潜在的毒性和其他问题,了解脂质纳米颗粒免疫反应的变化很重要
怀特黑德的研究表明,怀孕期间脂质纳米粒子的作用是化学依赖性的。纳米颗粒中包含不同的脂质会改变其化学性质,进而改变免疫系统的反应方式在这项研究中,研究人员观察了260种不同的脂质。它们包括已知工作良好但不会引起太多免疫反应的材料,已知工作良好并引起免疫反应的物质,以及已知工作不良的物质
研究表明,怀特黑德实验室使用的脂质纳米颗粒不会进入胎儿体内。在怀孕期间,身体对药物输送有不同的障碍。其中最明显的是胎盘。它是为胎儿提供营养的关键,同时还能抑制任何有毒物质的运输。女性需要的大多数治疗方法都应该远离胎儿。怀特黑德的研究表明,将信使核糖核酸输送到胎盘而不在胎儿体内积聚是可能的
许多疾病都存在胎盘功能障碍。其中最常见的是先兆子痫。怀特黑德说:“如果我们能将信使核糖核酸输送到胎盘,那么这就为治疗和探索这些疾病发生的原因开辟了机会。”
研究人员还观察了先前研究中显示具有炎症性的脂质纳米颗粒,发现它们阻碍了胎儿发育。这证实了在怀孕期间递送炎症性脂质纳米颗粒在数量和结构上是有害的
对于某些化学物质,研究人员可以预测任何含有特定结构基团的东西都会引起问题。通过更好地了解结构功能,研究人员可以更准确地预测未来使用什么脂质
马吉妇女研究所的合作者在研究的早期阶段发挥了重要作用。随着研究的进展,怀特黑德正在与那里的新合作伙伴建立联系 怀特黑德表示,这项关于妊娠期信使核糖核酸递送的工作将推动新的妊娠安全治疗方法的设计。这一发现可能会在未来十年内为早产或先兆子痫等母体疾病提供更好的治疗Journal information: Proceedings of the National Academy of Sciences
Provided by Carnegie Mellon University Chemical Engineering
2025-06-09
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