研究人员发现,牛奶中存在的微小颗粒首次为口服RNA药物提供了一种有效的方法
核糖核酸(RNA)疗法是一类强大的新药,它提供了一种在分子水平上靶向以前无法治疗的疾病的方法。它们基于核酸,核酸是我们DNA的一个组成部分。虽然它们可以通过注射有效递送,例如新冠肺炎mRNA疫苗,但到目前为止,还没有成功的口服递送方法,因为这些药物会被肠道的恶劣条件破坏在《纳米生物技术杂志》上发表的一项新研究中,Driton Vllasaliu博士和他的研究团队发现,牛奶中被称为细胞外小泡(EVs)的微小颗粒可以在口服后有效保护和递送RNA药物
“口服给药是最可接受、最方便、通常也是最便宜的服药方式,因为它不依赖医疗保健专业人员。提供‘生物’药物的能力,如RNA疗法,通常被视为药物递送的‘圣杯’,但仍然是一个顽固的挑战。这项研究意义重大,因为它表明使用基于牛奶电动汽车的技术口服RNA药物是可能的,”Vllasaliu博士解释道
他补充道,“这可能会导致对多种疾病的负担得起和可获得的口服核酸疗法的破坏性和可持续制造,从而产生巨大的社会影响。”
EVs是一种纳米级转运蛋白,在保护膜中携带生物分子穿过全身,控制和调节分子进入细胞。虽然电动汽车已被广泛研究用于药物递送,但使用牛奶电动汽车口服递送RNA药物的情况尚未得到广泛报道。然而,牛奶电动汽车天生适合肠道吸收,因为人们认为这些系统是作为生物分子从母亲转移到孩子的一种手段进化而来的
从牛奶中提取EVs后,Vllasaliu博士和他的合作者将其装载RNA分子以治疗炎症性肠病(IBD)。电动汽车能够在人类肠道的高级实验室模型中运输治疗性RNA分子穿过肠道屏障。在动物研究(小鼠)中,加载RNA的乳EVs减少了IBD相关的炎症
这些结果首次证明了该方法在基于RNA的治疗中的概念验证成功。基于RNA的疗法是一种新的治疗方法,已经在医学界产生了重大影响,尤其是新冠肺炎mRNA疫苗
RNA疗法通过影响蛋白质的产生而起作用。它们可以阻断导致疾病的有害蛋白质的产生,或促进体内缺失或缺乏的蛋白质的产生。例如,新冠肺炎疫苗提供mRNA,随后向免疫细胞产生特定蛋白质,刺激产生抗病毒抗体
尽管该研究将IBD作为一种疾病,但人们认为,口服给药后,牛奶EVs能够将RNA有效载荷输送到血液中。这将为口服RNA疗法打开大门,治疗范围极其广泛的疾病,包括心脏病、糖尿病、其他病毒感染的疫苗等等
使用牛奶电动汽车是一种安全的药物输送方法,因为许多人已经经常接触这些药物。重要的是,与目前用于RNA递送(通过注射)的合成纳米颗粒不同,牛奶电动汽车被认为不会引发免疫系统的反应,从而导致不良反应
Provided by King's College London
2024-10-28
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