跨越血脑屏障：脂质纳米颗粒平台通过静脉注射将mRNA输送到大脑

西奈山伊坎医学院的科学家们开发了一种脂质纳米粒子系统，能够通过静脉注射将信使RNA（mRNA）输送到大脑，这一挑战长期以来一直受到血脑屏障保护性质的限制

小鼠模型和分离的人脑组织中的研究结果发表在《自然材料》杂志的一篇题为“血脑载体交叉脂质纳米颗粒用于向中枢神经系统输送mRNA”的论文中。

他们证明了这项技术的潜力，为未来治疗阿尔茨海默病、肌萎缩性脊髓侧索硬化症、脑癌症和毒瘾等多种疾病铺平了道路

虽然西奈山之前的研究介绍了一种将蛋白质和寡核苷酸等大型生物分子运输到中枢神经系统的平台，但这项新研究侧重于一种不同的方法：使用专门设计的脂质纳米颗粒将mRNA运输穿过屏障

将mRNA引入大脑可以让科学家指导脑细胞产生治疗性蛋白质，通过替换缺失的蛋白质、减少有害蛋白质或激活身体的防御来帮助治疗或预防疾病

“我们的研究表明，这些穿过血脑屏障的脂质纳米颗粒（BLNP）可以安全有效地将mRNA递送到大脑中，”共同通讯的资深作者Yizhou Dong博士说，他是西奈山伊坎医学院伊坎基因组学研究所和Marc and Jennifer Lipschultz精准免疫学研究所的成员

“这可能为使用基于mRNA的疗法治疗各种神经和精神疾病开辟机会。”

研究小组设计并测试了一个脂质库，以优化其穿过血脑屏障的能力。通过一系列结构和功能分析，他们确定了一种名为MK16-BLNP的先导制剂，其mRNA递送效率明显高于美国食品和药物管理局（FDA）批准的现有脂质纳米粒

研究人员表示，该系统利用血脑屏障内的自然运输机制，包括洞穴酶和γ分泌酶介导的转胞作用，使纳米粒子穿过屏障

在使用小鼠疾病模型的研究中，BLNP平台成功地将治疗性mRNAs递送到大脑，证明了其临床应用的潜力

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“这项研究提供了一个概念证明，即这种方法是可行的，可以适用于基因治疗或mRNA治疗可能发挥作用的一系列疾病。”

研究人员指出，需要进行额外的研究来评估长期安全性和有效性，包括根据美国食品药品监督管理局指南进行毒理学研究。未来的研究将集中在完善临床翻译技术上

“我们的研究结果强调了脂质纳米颗粒在克服治疗脑部疾病的主要挑战之一方面的潜力，”共同通讯的高级作者Eric J.Nestler说，他是医学博士，博士，弗里德曼脑研究所所长，学术事务院长，西奈山伊坎医学院纳什家族神经科学系纳什家族教授，西奈山卫生系统首席科学官

“我们很高兴能继续评估这个新平台的更广泛的治疗应用。”