联合器官特异性mRNA和脂质纳米粒治疗可以修复受损的肺部

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的一项新研究表明，mRNA和一种新的脂质纳米粒子的组合可以帮助治愈受损的肺部。病毒、身体创伤或其他问题会对肺部产生严重影响，当损伤发生在较低区域时，吸入药物等传统治疗方法可能不起作用。这项发表在《自然通讯》上的研究为注射疗法提供了概念验证

“肺部是难以治疗的器官，因为永久性和暂时性损伤通常发生在药物不易到达的较深区域，”研究作者Elena Atochina Vasserman，医学博士，宾夕法尼亚大学传染病研究助理教授和宾夕法尼亚大学RNA创新研究所的科学家说。“即使是静脉注射的药物也会没有特异性地传播。这使得像我们这样的有针对性的方法特别有价值。”

肺部损伤可能由多种原因引起，从导致肺部炎症的身体事故到新冠肺炎、流感和呼吸道合胞病毒等呼吸道病毒。病毒本身就可能引发炎症反应，导致气道积液、粘液过多、细胞死亡和肺部内层损伤。无论是急性还是慢性，肺部衰弱都可能危及生命。根据之前的研究，即使在疫情之前，呼吸道疾病也是全球第三大死亡原因

新型脂质纳米粒

拯救生命的新冠肺炎mRNA疫苗使用独特的脂质纳米粒作为mRNA递送系统。这项研究中的方法将mRNA与一种独特的脂质纳米粒子相匹配——可电离的两亲性Janus树枝状大分子（IAJDs），该大分子来源于天然材料，由宾夕法尼亚大学P.Roy Vagelos化学教授Virgil Percec博士发现

宾夕法尼亚大学的Percec、Atochina Vasserman和其他人之前的研究发现，这些IAJDs是器官特异性的，这使它们成为将mRNA明确发送到肺部的良好候选者。当它到达肺部时，mRNA会指示免疫系统产生转化生长因子β（TGF-b），这是一种对身体修复组织至关重要的信号分子

“这项研究标志着一种新的mRNA递送平台的诞生，它具有超越原始mRNA LNP的自身优势和潜力，”2023年诺贝尔奖获得者Drew Weissman博士说，他是该研究的合著者，Roberts家族疫苗研究教授，宾夕法尼亚大学RNA创新研究所所长

“虽然使用其他脂质纳米颗粒可以很好地预防传染病，除了对肺部具有特异性外，这种新平台不必储存在如此寒冷的温度下，甚至更容易生产。”

Percec说：“虽然这项研究侧重于肺部，但这种方法也在探索其他器官的治疗方法。”。Atochina Vasserman、Weissman及其同事正在尝试一种类似的方法来治疗脾脏感染 More information: Jaclynn A. Meshanni et al, Targeted delivery of TGF-β mRNA to murine lung parenchyma using one-component ionizable amphiphilic Janus Dendrimers, Nature Communications (2025). DOI: 10.1038/s41467-025-56448-y

Journal information: Nature Communications