减少肌萎缩侧索硬化症神经元死亡的新治疗策略

肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种神经退行性疾病，它会影响大脑和脊椎的神经，导致肌肉失去控制最近，巴塞罗那大学签署了一项可能的治疗策略，以支持目前的治疗方法它是一种分子深度预防最常见的导致肽复合物，即poly-GR二肽的遗传性ALS在体内引起毒性影响的方法结果表明，这种策略可以减少患者和疾病模型（vinegarflies）中神经元的死亡

发表在《科学进展》杂志上的这项国际研究的第一作者是来自医学与健康科学学院和英国神经科学研究所（UBneuro）的Juanalberto OrtegaCano和来自材料物理中心（CSIC-UPV/EHU）的IvanSasselli萨拉戈萨大学和美国西北大学的研究人员也参与了这项研究

在C9或f72基因中发现ALS突变的最常见原因之一，在西班牙发现约33%的患者受到家族性ALS（FALS）的影响，5%的患者受到poradicALS的影响在这些患者中，产生了大量局部电荷的双肽，并对运动神经元产生了高毒性影响在该研究的第一部分，研究人员将计算和实验技术相结合，以提高对二肽的分子理解以及它们如何产生免疫过程

阿托西库啡肽

研究结果表明，这些化合物的毒性部分归因于与核糖核酸（rRNA）结合的物质，rRNA是一种参与细胞中基因信息翻译和蛋白质合成过程的分子JuanAllbertoOrtegaCano教授说：“我们观察到，这些二肽，特别是氨基酸精氨酸（聚甘氨酸精氨酸或聚GR），与RNA的特定区域结合，影响核糖体的生物合成（小结构，对人体合成蛋白质有反应）和人类运动神经元中的蛋白质翻译，导致病毒死亡。”“此外，研究人员补充道，Poly-GR和她的RNA之间的这种相互作用比Poly-GR与其他核糖体蛋白之间的相互作用更强，这些核糖体蛋白在其他研究中有过广泛的描述，并试图证明这些肽自那时起就有很高的致病性。”

根据这些结果，研究人员设计了一种新的方法来减少聚-GR二肽的产生并降低其毒性他们创造了一种模拟特定RNA序列的分子，Poly-GR二肽在肝脏免疫过程中与该序列结合，以避免其结合的神经毒性影响

研究人员指出，这一策略在来自体外患者组织和体内模型的神经元中的应用表明，“它降低了核糖体生物合成、蛋白质翻译的缺陷和性按压Poly-GR后的毒性，以及C9或f72基因突变的ALSpace患者的运动神经元死亡。”

尽管还需要进行大量的研究来验证和全面研究该策略的有效性，但没有研究表明，这些有希望的结果是使用RNA trapsis对死亡的信息，因为“不仅可以研究RNA与蛋白质的相互作用，还可以保护神经转移免受其他神经退行性疾病中产生的异常蛋白质的三分之一影响”