新的纳米粒子递送方法靶向骨髓中的镰状细胞突变

目前治疗镰状细胞病的基因疗法复杂、耗时，有时会导致严重的副作用，如不孕或血液癌症。为了应对这些挑战，约翰斯·霍普金斯大学的研究人员开发了特殊的纳米粒子，可以将基因治疗直接发送到骨髓中的各种类型的细胞，以纠正致病突变

“这种基因编辑方法将允许患者通过输血接受药物，”该研究的主要作者、约翰·霍普金斯大学怀廷工程学院纳米生物技术研究所和约翰·霍普金斯大学医学院的助理研究科学家Xizhen Lian说

“这避免了许多当前基因疗法漫长而困难的过程，减轻了患者和医疗保健系统的负担，同时最大限度地减少了治疗副作用。”

他们的研究结果发表在《自然纳米技术》上

该研究小组包括德克萨斯大学西南医学中心、哈佛大学圣犹达儿童研究医院和约翰·霍普金斯医学院的科学家，他们在镰状细胞病小鼠模型中使用CRISPR/Cas和基础基因编辑技术来激活一种血红蛋白并纠正镰状细胞突变。该团队还发现该方法对靶向白血病细胞有效

廉说：“我们遇到的一个挑战是干细胞群非常小；骨髓中只有0.1%的细胞是干细胞。它们也在一个可以防止药物循环的微环境中受到保护。”

研究小组通过在微小的递送颗粒中添加一种特殊的脂肪分子来解决这个问题。这种新分子帮助递送颗粒找到并牢固地附着在干细胞上，从而提供重要的基因治疗

该团队的下一步是在一个人源化动物模型上优化这项技术，该模型可以更好地模拟临床场景，因为他们目前仅使用啮齿动物的血细胞和成分。人源化动物模型已经过基因改造，可以表达人类基因、细胞和蛋白质，使研究人员能够在与人类非常相似的生命系统中研究人类疾病

Lian说：“我们的方法有望帮助患者避免侵入性治疗程序，这将显著减少血液癌症的副作用，因为患者的基因中没有随机基因插入。我们针对的是导致疾病的特定基因，仅此而已。”。“治愈此类遗传疾病的唯一方法是纠正干细胞群中的基因突变。”