脂质纳米粒mRNA治疗提高枫糖浆尿病小鼠模型的存活率

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院、基因治疗项目和莫德纳的研究人员已经表明，在枫糖浆尿病（MSUD）小鼠模型中，重复施用脂质纳米颗粒包裹的mRNA疗法显著延长了生存期并降低了血清亮氨酸水平

该研究发表在《人类基因治疗》杂志上

由宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院医学博士James Wilson领导的研究人员评估了一种基于脂质纳米粒子的治疗方法，以解决可能导致MSUD的所有可能的基因突变

在Wilson博士实验室的另一项新研究中，研究人员发现了一种具有理想生物分布特性的腺相关病毒（AAV）变体新家族，可用于靶向肝脏以外的组织，如心脏

为了提高AAV基因治疗的安全性和成本，衣壳工程的努力旨在将体内AAV的生物分布从肝脏转向与疾病相关的外周器官。与小鼠中的野生型AAV9相比，一种新鉴定的变体显示肝脏RNA表达减少了六倍，心脏RNA表达增加了十倍

“Wilson实验室的两项研究中的第一项证明了经典先天性代谢缺陷之一MSUD的纠正，MSUD是一种由编码负责降解支链氨基酸的多亚基酶复合物成分的几种不同基因中的任何一种引起的疾病，”主编Terence R.Flotte，MD，Celia和Isaac Haidak医学教育教授兼马萨诸塞大学医学院院长、教务长和执行副校长说