受自然启发的纳米技术充当了人体自身的遗传药物快递服务

由纳米技术专家Roy van der Meel领导的一个大型研究小组将人体自身的蛋白质和脂肪重建成纳米输送车，将遗传药物精确地运送到身体的正确位置。在与Radboudumc的研究人员的共同努力下，他们在这个纳米传输系统上工作了五年，其结果发表在《自然纳米技术》上

纳米技术专家Roy van der Meel留着浓密的胡子，穿着标志性的伐木工人衬衫，似乎直接走出了加拿大的一座森林小屋，而不是一个高科技实验室。在加拿大，van der Meel确实为信使RNA疫苗纳米技术的创始人Pieter Cullis教授做过博士后工作。五年前，他用温哥华换了埃因霍温的一个名额。Willem Mulder教授将Van der Meel带到TU/e是因为他在RNA纳米技术方面的专业知识

目前难以治愈的疾病，如某些癌症和自身免疫性疾病，可以从基于RNA的遗传药物中受益。但我们必须能够将这些药物送到正确的地方，这是一项艰巨的任务

Mulder说：“为了应对这一挑战，我们需要一支顶尖的团队，并获得高质量的生物工程和先进的临床前模型。”。“这就是为什么我们成立了一个研究小组，一只脚在Radboudumc的内科，另一只脚——精准医学小组——在TU/e的生物医学工程系。”

五年的建设

在过去的五年里，Van der Meel与TU/e和Radboudumc的一个大型研究团队合作，研究新的纳米技术，将基因药物转移到身体的正确位置。这种纳米运输系统（aNP平台，编辑）的发表可以被正确地称为一项突破：Mulder和Van der Meel在2019年提出的愿景和随后的开创性工作的结果。Van der Meil说：“我非常自豪我们能够在研究小组还处于起步阶段时开始这项工作。这需要前三位合著者Stijn Hofstraat、Tom Anbergen和Robby Zwolsman的极大耐心，我们与他们密切合作。”这篇文章是为使用该平台的患者开发免疫疗法的开始信号

身体自己的快递服务

有了新的纳米技术，RNA药物可以说搭上了你体内的运输系统：运输胆固醇的人体自身高密度脂蛋白（HDL）。范德梅尔将其视为药品的信使。“递送包裹时，有两件事很重要：包裹内的物品得到很好的保护，并到达正确的地方。就像将药物送入体内一样。”

如果你在网店订购东西，你可以用聚苯乙烯泡沫塑料安全地包装包裹，但这对环境不利。这就是为什么现在大多数包装都是用纸板和可以回收的材料包装的。同样，你可以把药物包装成更天然的材料

Van der Meel开玩笑说：“不是我们制造纸板纳米颗粒，而是尽可能多地来自人体自身材料的颗粒。RNA中有稳定的合成成分，但aNP平台的主要成分是人体自身的脂肪和蛋白质。”这样，预期的副作用要小得多，“输送”也更有效

第二步是交付本身。Van der Meel补充道：“HDL包裹服务的标准路线是到达肝脏，在那里它整齐地运送体内收集的胆固醇包。通过将HDL蛋白与不同的脂肪混合，药物也可以被发送到免疫细胞或干细胞。”

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基于基因药物的免疫疗法

现有药物的一个缺点是它会扩散到全身。范德梅尔说：“对乙酰氨基酚的副作用很小，这不是问题，但化疗等更强效的药物却有问题。”

“化疗实际上效果很好，但会破坏所有快速分裂的细胞。因此，不仅癌症细胞，还有肠道和毛囊中的健康细胞。这会给患者带来非常不愉快的副作用，如脱发、肠道问题、红细胞、白细胞和血小板短缺。”在体内使用aNP平台，我们可以控制免疫系统，”Van der Meel说。“在癌症或感染的情况下，你想刺激免疫系统处理患病细胞，而在自身免疫性疾病或器官移植后，免疫系统需要得到抑制。”

从实验室到患者

而且它并不局限于开发纳米技术原型和概念验证研究。在加拿大，范德梅尔研究的是基础纳米技术，而不是由此产生的新冠肺炎mRNA疫苗。现在不一样了。精心构建的连接TU/e和Radboudumc的基础设施确保了创新可以从实验室直接发展到患者

除了漂亮的技术，创新研究还产生了大量的专利组合。因此，Mulder创立了生物技术孵化器BioTrip，在药物开发商和投资者的帮助下，进一步将技术开发成药物。TU/e和Radboudumc也将继续积极参与其中

个性化医疗的潜力

Van der Meel的梦想是进一步开发aNP技术作为一种药物，例如治疗目前难以治疗的癌症类型。“例如，使用aNP平台进行嵌合抗原受体T细胞（CAR T）治疗是非常有趣的，这是一种相对较新的癌症免疫疗法，非常有效。正是因为这项技术有望为癌症提供一种难以治疗的解决方案，但目前还不存在。”。正是因为每个患者都是在实验室（离体）中进行的，所以治疗非常昂贵

Van der Meel说：“通过我们的aNP技术，理论上可以开发这些个人药物，方法是将我们的纳米颗粒直接给患者（体内）。然后，它们可以与自身免疫系统合作，但与体内已经存在的细胞合作，实现与CAR T治疗相同的效果。”

“Wies Alliance”

尽管该出版物中描述的技术非常有前景，但可能需要数年时间才能将有效药物推向市场。与此同时，人们死于难以治疗的癌症，当同事保罗·杨森的儿子维斯死于无法治愈的癌症时，穆德和范德梅尔突然意识到了这一点

Van der Meel说：“实际上根本没有治疗方法，因为通过手术或药物进入脑干非常困难或通常根本不可能。”。范德梅尔警告说：“如果我们有一个解决方案，那就太好了。”

“我相信我们的纳米技术有潜力刺激免疫细胞，然后追踪脑肿瘤细胞。我并不是说它一定有效。”。“但我们正在努力。我们会尝试的。”

杨森让他儿子的主治医生Dannis van Vuurden与埃因霍温的精准医学小组和Radboudumc的免疫学家Mihai Netea取得了联系。TU/e、Radboudumc和Máxima公主中心在“维斯联盟”中合作开发更好的脑干癌症治疗方法

当被问及RNA疗法的未来可能性时，Van der Meel敢于大声做梦。“RNA药物可以在短时间内开发出非常精确的个性化药物。想想癌症疫苗，这是根据癌症患者的遗传密码开发的免疫疗法。但也有可能通过基因编辑治愈非常罕见的疾病。”

“我为这份出版物感到骄傲，”Van der Meel总结道，“但我对未来的梦想是与我们的实验室一起开发纳米技术，这些技术最终将应用于患者，而不仅仅是出版物。当然，这并不适用于工程师，因为这里需要来自各个领域的大量知识。”因此，来自不同学科的专家也是精准医疗集团的特色。Mulder和Van der Meel总结道：“在我们的团队中，我们培养了超级专家，我们共同致力于更大的故事。我们相信aNP技术是一种改变游戏规则的技术，并坚信它将在未来为患者开发真正的免疫疗法。”