这一发现可能为许多癌症带来新的RNA疗法

澳大利亚科学家做出了一项重大发现，这可能会为下一代基于RNA的治疗方法奠定基础，并产生更有效、更持久的基于RNA的药物，具有更广泛的潜在用途

在《自然》杂志上发表的一篇论文中，癌症中心的Peter MacCallum科学家Vi Wickramasinghe和Linh Ngo以及南澳大利亚大学和SA病理学癌症生物学中心的合作者Greg Goodall描述了一种新的途径，该途径可能有助于克服迄今为止基于RNA的治疗方法的主要缺点

目前，这些突破性疗法利用信使核糖核酸——一种可注射的遗传物质，可以产生所需的治疗或疫苗效果，但信使核糖核酸一旦被人体吸收，也会迅速分解

该论文的高级作者Wickramasinghe博士解释道：“正是mRNA的线性形状使其在体内相对不稳定且缺乏持久性，这一直是基于RNA的治疗方法在癌症等疾病中潜在应用的限制因素。”

“因此，人们对另一种更强大的RNA形式越来越感兴趣和兴奋，这种形式被称为环状或circRNA，它具有遗传物质闭环的形状，使其更耐用。然而，circRNA在细胞内如何运作的关键特征至今仍是个谜。”

科学家们发现了在细胞核中产生的环状RNA是如何从细胞核主动转运到细胞体内的作用位点（“细胞质”）的。了解这一途径是将circRNA用于治疗目的的重要一步，与信使核糖核酸的方式大致相同。

古德教授说：“有趣的是，这种机制类似于一些蛋白质从细胞核中运输出来的方式，而不是用于输出其他类型RNA的机制。”

“这进一步巩固了这些环状RNA（有许多不同类型）在细胞中发挥重要功能的证据——迄今为止发现的大多数环状RNA都不清楚这一论点。

”现在这一分子机制已经研究出来，它为操纵它以获得疾病治疗等有益结果开辟了可能性。“

Wickramasinghe博士说，当这项工作于2017年开始时，这是“纯粹的基础性、蓝天发现研究”，在新冠肺炎疫情将预示着世界上第一批信使核糖核酸疫苗的到来之前的几年。

“没有人能预测到基于信使核糖核酸的治疗方法将如何改变医学，也没有人能预见到circRNA在支撑下一代基于核糖核酸的疗法方面的巨大潜力，”Wickramasinghe博士说