抗疟疾药物如何帮助治疗遗传性疾病

抗疟疾药物甲氟喹可以帮助治疗遗传性疾病，如囊性纤维化、杜氏肌营养不良以及一些癌症

在这些疾病中，遗传密码的突变在完全错误的地方引入了停止信号，导致蛋白质缩短。包括格罗宁根大学科学家在内的一个国际研究小组现在已经证明了抗疟疾药物甲氟喹如何增强另一类药物氨基糖苷类的作用，以克服错误的停止信号

氨基糖苷可以自行覆盖停止信号，但这需要非常高的剂量，会引起许多副作用。由于甲氟喹提高了氨基糖苷类药物的效率，这种组合可以降低氨基糖苷类的有害剂量

尽管甲氟喹对氨基糖苷类药物的积极作用已经为人所知，但发表在《美国国家科学院院刊》上的最新研究揭示了甲氟喹与核糖体结合的方式，核糖体是产生蛋白质的细胞器

下一步是研究细胞和动物模型中新发现的机制。最终，该机制可能会引发针对错误停止信号的新药开发。主要作者、格罗宁根大学生物分子X射线晶体学实验室副教授兼负责人Albert Guskov说：“发现一些完全出乎意料的东西令人兴奋，这是一种解释药物如何帮助克服错误停止信号的新机制。这是一个非常激动人心和激励人心的发现。”